El larguísimo trecho desde la ‘cura’ del cáncer en ratones hasta las personas

La bióloga Laura Soucek eliminó el cáncer de pulmón en ratones hace casi dos décadas. Este 8 de febrero, tras saber que pacientes con tumores de páncreas en todo el mundo estaban solicitando un tratamiento experimental en roedores anunciado por el bioquímico Mariano Barbacid en las televisiones, la científica reaccionó en sus redes sociales. “Tengo un profundo respeto por el Dr. Mariano Barbacid. Precisamente por eso, es clave una información honesta que no genere falsas expectativas. Del ratón al fármaco hay años de trabajo y ninguna certeza de éxito. Es un deber moral explicar esto y defender la investigación”, advirtió.

Barbacid presentó sus prometedores resultados ―45 ratones curados con un cóctel de tres fármacos experimentales de otros laboratorios― en algunos de los programas más vistos de la televisión en España, como El Hormiguero, Y ahora Sonsoles y El programa de Ana Rosa. En el primer show, después de que el presentador, Pablo Motos, afirmara que “es un milagro, es un milagro”, Barbacid puntualizó: “Por lo menos en tumores experimentales. Hay que dejar muy claro que, para llegar a pacientes, nos quedan todavía por lo menos dos o tres años”.

Ese mensaje de una posible cura inminente del cáncer de páncreas provocó que la propia Sociedad Europea de Oncología Médica tuviese que aclarar el 3 de febrero los numerosos obstáculos por delante, después de que multitud de oncólogos en el mundo, incluso en Tucson (Arizona, EE UU), recibieran la visita de pacientes que pedían la inexistente terapia de Barbacid, del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas, en Madrid.

Laura Soucek dirige el Programa de Terapéutica Experimental del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO), un centro público de referencia en Barcelona. La odisea de la bióloga muestra el larguísimo trecho, en la inmensa mayoría de los casos infranqueable, entre una cura del cáncer en ratones y un fármaco eficaz y seguro en humanos. Soucek, nacida en la localidad italiana de Velletri hace 52 años, hizo un descubrimiento trascendental cuando tenía 22.

Aquella veinteañera se enfrentó en su tesis doctoral al “maestro de todos los cánceres”: Myc, una proteína que coordina la correcta división de una célula. Soucek recurre a un ejemplo musical. “Es como un director de orquesta, que decide qué instrumentos se tocan durante un concierto. Myc activa los genes necesarios para que una célula se divida”, explica. “En células normales, Myc se enciende durante 20 minutos, dirige la orquesta y desaparece. En las células del cáncer, se queda activa todo el tiempo”, advierte. Soucek, entonces en la Universidad de Roma La Sapienza, diseñó en 1996 una miniproteína capaz de unirse a Myc, bloquear su funcionamiento y evitar la multiplicación alocada de células de ratón en su laboratorio. La bióloga, esperanzada, le puso nombre: Omomyc.

Soucek ya tenía un ilusionante candidato a fármaco hace tres décadas. En 2008, cuando trabajaba en la Universidad de California en San Francisco (EE UU), demostró que su Omomyc era capaz de eliminar el cáncer de pulmón en ratones, con leves efectos adversos. Su logro se publicó en la revista Nature, uno de los principales referentes de la ciencia mundial. Es la misma cabecera que rechazó publicar el estudio del equipo de Barbacid, que finalmente se publicó por la vía rápida, con una revisión un poco más laxa, en la revista PNAS de la Academia Nacional de Ciencias de EE UU, gracias a que el bioquímico español es académico.

La denominada “triple terapia” del grupo de Barbacid consiste en tres fármacos experimentales: el daraxonrasib, de la compañía estadounidense Revolution Medicines; el afatinib, de la alemana Boehringer Ingelheim; y el SD-36, desarrollado en la Universidad de Míchigan (EE UU). Es un cóctel que sería tóxico en humanos, así que Barbacid y otros socios fundaron en abril de 2024 una empresa, Vega Oncotargets, para intentar encontrar alternativas propias y patentarlas. La fundación privada CRIS contra el cáncer ha promovido una exitosa campaña de recaudación, que ya ha logrado 3,5 millones de euros de casi 80.000 donantes, con el objetivo de financiar este desarrollo de nuevas moléculas.

La empresa de Barbacid, omitida en la declaración de conflicto de interés de su estudio publicado en PNAS, todavía no tiene ningún candidato a fármaco, pero en su página web anunciaba hasta el 6 de febrero “la primera terapia efectiva contra el cáncer de páncreas”.

Soucek se mudó en 2011 desde San Francisco a Barcelona y prosiguió sus experimentos con ratones. En 2013 mostró que Omomyc también erradicaba los tumores de pulmón más agresivos en los roedores. En 2014 fundó la empresa Peptomyc, una compañía derivada del Vall d’Hebron Instituto de Oncología, para desarrollar su fármaco experimental. Tras probar su miniproteína en otras dos especies ―ratas y monos― para evitar problemas de toxicidad, el equipo dio el gran salto a los humanos. Un día de mayo de 2021, una persona recibió por primera vez una dosis de Omomyc en el Hospital Vall d’Hebron. Había pasado un cuarto de siglo desde que la bióloga diseñó su candidato. Soucek, rememora, vio la escena desde lejos y, de la emoción, se puso a llorar.

Aquel primer ensayo reclutó a 22 pacientes con diferentes tipos de cáncer, para analizar la seguridad del fármaco experimental. Solo se detectaron efectos secundarios leves, como escalofríos y náuseas. En uno de los participantes, con cáncer de páncreas, el volumen de sus metástasis se redujo a la mitad. Los resultados se publicaron en febrero de 2024 en la revista especializada Nature Medicine. Dos meses después, el Consejo Europeo de Investigación concedió a Soucek una ayuda de 2,5 millones de euros para continuar el desarrollo del Omomyc.

La sede de la empresa Peptomyc está en el propio Vall d’Hebron Instituto de Oncología. Soucek es la directora científica de la compañía, pero hasta el año pasado fue su directora ejecutiva. En una década consiguió 31 millones de euros de capital privado y otros 11 millones de financiación pública, según sus cifras. Su deseo es asociarse con una gran farmacéutica para acelerar los ensayos clínicos, que hasta la fecha han obtenido resultados “prometedores”, todavía sin publicar, en unos 60 pacientes.

Soucek, tras tres décadas con su Omomyc, insiste en que no hay que crear falsas expectativas. “Yo soy italiana y me han llegado noticias de pacientes en Italia que van a pedir este cóctel [utilizado por Barbacid en ratones]. Mi padre es checo y le han llegado noticias similares de Praga. Esa es la parte que a mí me duele más. Se tiene que explicar que este cóctel para humanos no existe. No existe”, subraya.

La Asociación Cáncer de Páncreas envió un comunicado a sus miembros el 12 de febrero pidiendo “cautela”, tras el anuncio del equipo de Barbacid. “Nadie puede establecer hoy plazos concretos para que esta línea llegue a pacientes, porque depende de numerosos factores científicos, regulatorios y de seguridad”, advierte esta organización española, creada por pacientes para fomentar la investigación. “Sabemos que muchas personas han sentido ilusión ante las noticias difundidas, pero también incertidumbre o confusión. Por ello queremos ser claros: la Asociación Cáncer de Páncreas no participa en campañas mediáticas ni respalda mensajes que puedan generar expectativas irreales”, zanja el comunicado.

La bióloga Laura Soucek afirma que su travesía de 30 años ha sido “particularmente difícil”. La farmacéutica alemana Boehringer Ingelheim, con unas ventas anuales de casi 27.000 millones de euros, maneja un calendario estándar de unos 15 años para desarrollar un medicamento: cuatro o cinco años para comparar miles de compuestos en el laboratorio, otro año para ensayar cientos de las moléculas más prometedoras en animales y entre cinco y siete años para estudiar una decena de candidatos en humanos. Si alguno es eficaz y seguro, lograr la aprobación de las autoridades puede costar otro par de años.

El grupo de Barbacid ha dispuesto de casi 11 millones de euros de dinero público, tanto nacional como europeo, desde 2018, según su centro. El 66% de su financiación es pública. La fundación CRIS contra el cáncer, que ya ha contribuido con 3,6 millones de euros al laboratorio de Barbacid, ha impulsado la campaña de comunicación de los resultados del experimento con ratones y la recaudación de otros 3,5 millones.

“Yo creo que la intención de CRIS contra el cáncer era mostrar un ejemplo de investigación que ha sido financiada por donaciones y está dando resultados muy prometedores. Ese tipo de mensaje es valiosísimo. La intención era absolutamente buena, pero se han cometido errores”, opina Soucek. Cientos de personas con cáncer han escrito estos días al centro de Barbacid, pensando que ya existe un tratamiento experimental o que al menos podría estar disponible dentro de dos años, como declaró el bioquímico en El Hormiguero. Algunos enfermos desesperados incluso han acudido a la puerta del centro, como un matrimonio francés que condujo 11 horas desde Marsella hasta Madrid para intentar hablar con el científico.